Alléger le fardeau financier des médicaments contre les maladies rares

Le nombre de maladies rares dans le monde est souvent cité comme allant de 5 000 à 8 000.

Certaines personnes ou organisations s’en tiennent plus fermement au chiffre de 7 000, mais dans sa Le pouvoir d’être compté rapport, publié en mai dernier (2022), l’organisation américaine à but non lucratif Rare-X a estimé qu’il existe 10 867 maladies rares dans le monde.

Le rapport indique également que seulement environ 500 de ces maladies ont une option de traitement disponible.

De manière générale, une maladie rare est définie comme une affection qui ne touche qu’un petit pourcentage d’une population.

Ce nombre varie selon les pays ou les régions, par exemple les États-Unis définissent une maladie rare comme une affection qui touche moins de 200 000 personnes dans le pays, tandis que l’Union européenne considère une maladie rare lorsqu’elle touche moins d’un citoyen sur 2 000.

En Malaisie, le ministère de la Santé exige qu’une condition affecte moins d’un citoyen sur 4 000 pour être considérée comme une maladie rare.

Avec un si petit nombre de patients pour chaque maladie rare, il n’est pas difficile de comprendre pourquoi on ne se concentre pas autant sur la recherche et la mise au point de traitements pour ces maladies.

Et pour ceux qui ont des traitements disponibles, le coût de la recherche et du développement, combiné au faible volume de la demande dû au petit bassin de patients, peut rendre le prix de ces traitements très élevé.

Volontaire pour les essais cliniques

Il existe cependant des moyens pour les patients d’avoir accès à ces traitements gratuitement – au moins pendant une certaine période de temps.Selon Deepti, Roche gère des programmes d’assistance aux patients pour divers de ses médicaments, y compris le risdiplam, où les patients reçoivent des doses gratuites avec leur achat du médicament. — Roche

La première, et la plus précoce, consiste à participer à des essais cliniques impliquant de tels traitements.

La plupart des patients sont souvent recrutés pour la phase III de ces essais, qui visent à établir l’efficacité et l’innocuité de ces traitements.

Il y a cependant deux pièges.

La première est que, selon les objectifs de l’essai et la façon dont il est conçu, le patient pourrait être l’un de ceux qui reçoivent un placebo, plutôt que le médicament testé.

Deuxièmement, il pourrait être prouvé que le médicament n’est pas aussi efficace ou aussi sûr qu’espéré au cours de l’essai.

Alors que de nombreuses personnes pourraient ne pas apprécier d’être un tel « cobaye », le manque de traitements alternatifs pour les maladies rares potentiellement mortelles et invalidantes pourrait être une incitation suffisante pour que ces patients et/ou leurs parents acceptent de participer à de tels essais.

De plus, si le traitement s’avère efficace et sûr, tous les participants à l’essai continueront généralement (ou commenceront, s’ils ont initialement reçu un placebo) le traitement gratuitement après la fin de l’essai.

Cela prendrait la forme d’un programme d’accès élargi ou d’usage compassionnel.

Ces programmes permettent également aux patients qui n’ont pas participé aux essais cliniques ou qui n’y étaient pas qualifiés et qui n’ont pas les moyens d’acheter les médicaments d’avoir accès à ces traitements.

Suppression de la barrière des coûts

Par exemple, il est possible pour les patients malaisiens atteints d’amyotrophie spinale (SMA) d’obtenir deux des trois traitements disponibles pour cette maladie génétique rare grâce à de tels programmes.

Pour la thérapie génique onasemnogene abeparvovec-xioi, il existe un programme d’accès ouvert aux patients du monde entier.

Un porte-parole de la société pharmaceutique américano-suisse Novartis, qui produit le médicament, partage : « Au début de 2020, nous avons lancé un programme mondial d’accès géré (MAP) – le premier pour une thérapie génique unique – pour rendre disponible l’onasemnogene abeparvovec-xioi aux patients éligibles atteints de SMA, âgés de moins de deux ans, dans les pays où la thérapie n’a pas reçu l’approbation réglementaire.

« Depuis l’introduction du MAP mondial, nous sommes honorés d’avoir fourni un accès gratuit à cette thérapie qui change la vie des familles SMA sur presque tous les continents – Afrique, Asie, Australie, Europe, Amérique du Nord et Amérique du Sud – couvrant plus de 25 pays à ce jour. ”

Les patients SMA éligibles peuvent faire soumettre leur nom au programme par l’intermédiaire de leur médecin.

Les patients sont ensuite sélectionnés au hasard pour recevoir le traitement.

Jusqu’à 100 doses par an ont été mises à disposition depuis le début du programme, et jusqu’à présent, six tout-petits malaisiens ont eu la chance d’avoir été choisis pour recevoir la thérapie.

L’autre traitement SMA disponible pour les Malaisiens par le biais d’un tel programme est le risdiplam.

Le directeur général de Roche Malaysia, Deepti Saraf, explique que pendant que la société suisse de soins de santé, qui commercialise le risdiplam, suivait le processus d’enregistrement du médicament auprès de l’Agence nationale de réglementation pharmaceutique (NPRA), elle a d’abord lancé un programme d’utilisation compassionnelle.

« Dès le début du voyage, nous avons réalisé les besoins non satisfaits et l’urgence associés à certains des patients atteints de SMA.

« Nous avons donc également mis au point un programme d’utilisation compassionnelle, dans le cadre duquel, sur la base du premier arrivé, premier servi, nous avons pu offrir aux patients un traitement gratuit avec le médicament. »

La mise en garde était qu’une fois le risdiplam approuvé, ils ne pouvaient plus continuer à s’inscrire au programme.

Risdiplam a été approuvé par le NPRA en juin dernier (2022).

Cependant, Deepti assure que les 11 enfants malais qui étaient inscrits au programme continueront à recevoir leur traitement gratuitement jusqu’à ce qu’une solution de financement durable soit trouvée pour eux.

Bien que les patients actuels atteints de SMA en Malaisie n’aient aucun moyen d’obtenir gratuitement du risdiplam, Roche dispose d’un programme d’assistance aux patients pour les aider à alléger leur fardeau financier.

«Nous avons un programme appelé Roche Patient Assistance Program auquel tout patient qui est prescrit (risdiplam) par un médecin malaisien agréé et en exercice peut accéder.

«Et le programme est essentiellement conçu pour offrir un soutien financier, de sorte que les patients qui achètent deux bouteilles de notre médicament en reçoivent une bouteille gratuitement.

« Cela aide donc à maintenir la durabilité pour le patient », dit-elle.

Coordinateur tiers

Contrairement à l’onasemnogene abeparvovec-xioi et au risdiplam, le programme d’accès en Malaisie au troisième traitement actuellement disponible pour la SMA, le nusinersen, n’est pas géré par la société pharmaceutique qui le commercialise.

Au lieu de cela, le programme, qui vient de démarrer, est coordonné par la société d’accès aux soins de santé Axios International, dont le siège est à Dublin, en Irlande.

Le co-fondateur et directeur général, le Dr Joseph Saba, explique : « Les programmes d’accès élargi (par les sociétés pharmaceutiques) se déroulent généralement après l’essai clinique et avant l’enregistrement (du médicament).

« Une fois que le produit est enregistré, ils arrêtent généralement le programme d’accès élargi – c’est là que nous intervenons. »

Nusinersen a déjà été approuvé par le NPRA pour la Malaisie.

Il partage qu’une fois qu’un médecin diagnostique un patient et décide de lui prescrire le traitement, le médecin orientera ensuite le patient vers Axios.

L’entreprise évaluera le patient, y compris sa situation financière, pour voir ce qu’il peut se permettre de payer pour le traitement – un élément clé des programmes d’Axios est que le patient ou sa famille doivent payer une partie du coût, bien que le montant dépende de leur capacité financière.

Axios parlera ensuite à la société pharmaceutique concernée pour discuter de la prise en charge du reste du coût.

Le Dr Saba ajoute que l’entreprise peut également se coordonner avec des tiers comme des organismes de bienfaisance pour aider à subventionner une partie des coûts.

Outre l’aspect financier, Axios évaluera le patient sur sa volonté et sa capacité à prendre le médicament tel que prescrit.

« Pour l’observance, ou suite au traitement, on peut se dire ‘Ok, c’est prescrit, tu le prends au besoin’, mais il y a beaucoup d’appréhension de la part des patients.

« Il y a parfois beaucoup de difficultés à faire face à la maladie qui aboutissent à l’arrêt du traitement par le patient », partage-t-il.

C’est aussi pourquoi un élément clé du processus pour l’entreprise consiste à suivre le patient tout au long de son parcours de traitement.

« Ce suivi est très important pour s’assurer qu’ils reçoivent un traitement approprié et qu’ils maximisent le bénéfice médical », dit-il.

Pour le programme nusinersen en Malaisie, Axios collabore avec l’organisation locale à but non lucratif SMA WeCareJourney.

L’ONG aidera à identifier les patients atteints de SMA qui peuvent bénéficier du programme, ainsi qu’à travailler avec Axios pour leur apporter un soutien.

Besoin de solutions durables

Roche et Novartis reconnaissent tous deux qu’il faut trouver des solutions pour un accès durable aux médicaments contre les maladies rares comme ceux pour la SMA.Le Dr Saba partage qu’Axios continue d’étudier divers mécanismes pour aider à subventionner le traitement des patients, y compris le financement participatif. — Axios

Deepti partage que pour Roche, une partie de cela implique de soutenir les groupes de défense des patients pour la SMA.

En outre, la société a travaillé avec le gouvernement sur la création du Rare Disease Trust Fund.

« Il n’en est qu’à ses débuts, mais ce fonds d’affectation spéciale est une autre façon de financer les patients », dit-elle.

Elle explique que le rôle de Roche est un rôle de soutien, qui comprend le partage des meilleures pratiques d’autres pays et la mise en évidence des divers facteurs et considérations qui doivent être pris en compte lors de la création et de la gestion d’un tel fonds, sur la base de l’expérience multinationale de l’entreprise.

Pendant ce temps, le porte-parole de Novartis déclare : « L’élément clé que nous devons résoudre – quel que soit le pays – est de trouver des solutions d’accès durables pour les thérapies géniques transformatrices comme l’onasemnogene abeparvovec-xioi au sein des systèmes de santé en général.

Ils ajoutent: « Nous pensons également qu’il est impératif que le prix reflète la nature transformatrice et les avantages de notre thérapie génique, ainsi que la valeur à long terme qu’elle offre, mais tienne également compte des niveaux de revenu, des obstacles à l’accessibilité financière locale et des réalités économiques pour contribuer à rendre nos médicaments plus abordables.

« Novartis est convaincu qu’il est de la responsabilité partagée de tous les acteurs de la santé d’aider à combler le fossé entre ceux qui ont accès aux innovations critiques en matière de santé et ceux qui n’en ont pas.

« Nous devons jouer notre rôle dans ce travail. Notre objectif est de trouver une solution d’accès durable pour les patients dans le besoin, quel que soit le type de système dans lequel nous travaillons. »

Pour Axios, l’idée est « gagnant-gagnant-gagnant-gagnant ».

Selon le Dr Saba, le patient gagne car il peut être traité de manière durable, le médecin gagne car il peut fournir les meilleurs soins à son patient, et Axios gagne car tout le monde gagne.

Quant au quatrième élément, la société pharmaceutique, il déclare : « Nous voulons que la société pharmaceutique soit en mesure de fournir le médicament de manière financièrement viable.

« Vous savez, quand nous avons lancé Axios, les produits pharmaceutiques étaient comme, Ah, nous faisons un don ; nous faisons des dons.

« C’est très bien, mais ce n’est pas durable – un jour, ça s’arrêtera, et si le patient doit prendre le traitement à vie, ça ne devrait pas s’arrêter.

« Nous voulons donc, sous cet angle, que le secteur pharmaceutique le fasse d’une manière financièrement viable. »

Cet article fait partie du troisième paquet d’une courte série écrite dans le cadre de la bourse 2022 Covering Rare Diseases: Journalism Fellowship & Global Reporting Grant de la National Press Foundation des États-Unis. Le prochain article sera publié dimanche prochain (15 janvier 2023) dans StarHealth.